Изследователи от Медицинския факултет „Перелман“ към Университета на Пенсилвания (Penn Medicine) обявиха значителен пробив, който може да промени бъдещето на лечението на амиотрофичната латерална склероза (ALS) и фронтотемпоралната деменция (FTD).
В основата на тези тежки заболявания стои един „развален“ протеин, наречен TDP-43. В здраво състояние той е жизненоважен за регулирането на нашите гени. При болните хора обаче този протеин променя формата си – от полезна течност той се превръща в твърди, токсични натрупвания (агрегати). Това не само пречи на работата му, но и буквално убива нервните клетки (моторните неврони), които контролират движението и мисълта.
Екипът, ръководен от проф. Джеймс Шортър, е открил специални къси РНК молекули, които действат като „шаперони“ (молекулярни придружители). Тези молекули успяват да: разградят токсичните натрупвания на протеина TDP-43; възстановят нормалната му функция в ядрото на клетката и да предпазят нервните клетки от загиване.
До този момент медицината не разполага с ефективно лекарство, което да спре прогресията на ALS или FTD. Проблемът винаги е бил двоен: от една страна, протеинът спира да върши полезната си работа, а от друга – става отровен за организма. Новата стратегия с използване на РНК атакува и двата проблема едновременно.
„Смятаме, че начинът, по който тези къси РНК молекули се свързват с протеина, е ключът към поддържането му в здравословно, разтворимо състояние“, обяснява водещият автор на изследването Кейти Копли.
Резултатите, публикувани в престижното списание Science, са постигнати в лабораторни условия и животински модели, но те проправят директен път към разработването на нови терапии. Ако тези „РНК шаперони“ се докажат като безопасни и ефективни при хора, те биха могли да се превърнат в първото истинско оръжие срещу заболявания, които досега се смятаха за нелечими.
Откритието е продължение на десетилетен труд в Penn Medicine, където за първи път беше установена ролята на TDP-43 в развитието на деменцията и ALS.
Коментари