Клетъчна имунотерапия CAR-T показва обещаващи резултати при лечението на синдрома на скования човек – рядко автоимунно неврологично заболяване, което причинява прогресираща мускулна скованост и болезнени спазми, съобщават от клиника „Мейо“ (Mayo Clinic).
Резултатите са от клинично изпитване във фаза 2, проведено в три медицински центъра в САЩ и публикувано в списание JAMA Neurology. В него участват 26 пациенти, при които предходните терапии не са осигурили достатъчен контрол на заболяването.
При CAR-T терапията собствените Т-клетки на пациента се извличат и генетично се модифицират, така че да разпознават определени клетки на имунната система. В конкретното изследване те са насочени срещу В-лимфоцитите, които участват в автоимунния процес. След предварителна подготовка пациентите получават еднократна инфузия с модифицираните клетки.
На 16-ата седмица след лечението участниците показват значително подобрение на двигателните способности. Средното време за изминаване на разстояние от 25 фута ( 7,62 метра) намалява с 45,6% по медианна стойност. Подобрението се запазва и при част от пациентите, проследени на по0късен етап.
Към момента на последната оценка всички участници остават без необходимост от хронична допълнителна имунотерапия.Наблюдаваните нежелани реакции – включително синдром на освобождаване на цитокини – са били с ниска до умерена тежест и овладяеми.
Според изследователите резултатите дават основание за по-нататъшно проучване на CAR-T терапията при синдрома на скования човек. Необходимо е по-продължително проследяване, за да се установи колко трайни са подобренията и какъв е дългосрочният профил на безопасност.
Коментари