Първото в света клинично изпитване върху хора на нова генетична терапия, предназначена да понижава нивата на „лошия“ холестерол и да намалява риска от сърдечносъдови заболявания започва в Австралия.
Изпитването ще бъде проведено от Викторианска сърдечна болница и Викториански сърдечен институт в партньорство с Университет Монаш, съобщиха от университета.
Болницата ще стане първият център в света, който ще тества експерименталната терапия STX-1150, разработена от биотехнологичната компания Scribe Therapeutics.
Терапията е насочена към гена PCSK9 в черния дроб, който регулира нивата на LDL холестерола, известен като „лош“ холестерол. Повишените стойности на LDL са сред основните причини за атеросклероза, инфаркти и инсулти.
STX-1150 използва технология от ново поколение, базирана на CRISPR, известна като „епигенетично заглушаване“. Лечението се прилага чрез еднократна инфузия и има за цел да осигури дълготрайно понижаване на холестерола, без трайна промяна в човешката ДНК.
Главният изследовател на проекта – проф. Стивън Никълс, заяви, че разработката може да промени начина, по който се предотвратяват сърдечносъдовите заболявания.
„Най-добрият начин за лечение на сърдечните заболявания е тяхната превенция“, подчертава проф. Никълс.
По думите му съществуващите лекарства за понижаване на холестерола са ефективни, но много пациенти изпитват затруднения с продължителното лечение заради цена, странични ефекти или необходимостта от постоянен прием на медикаменти.
„Тази терапия е предназначена да осигури устойчиво намаляване на холестерола след еднократно лечение, което може значително да промени управлението на сърдечносъдовия риск в бъдеще“, допълни той.
Първата фаза на изпитването ще оцени безопасността, поносимостта и биологичните ефекти на терапията при възрастни с висок LDL холестерол и повишен риск от сърдечносъдови заболявания.
Планира се в проучването да участват до 64 души в Австралия и Нова Зеландия, които ще бъдат наблюдавани в продължение на една година след лечението.
Изследването е одобрено от Австралийската администрация за терапевтични стоки и се вписва в нарастващия международен интерес към генетичните подходи за превенция на сърдечносъдовите заболявания.
Коментари