Учени от Университета в Лунд съобщиха за обещаващи резултати от първото клинично проучване, при което допаминови клетки, създадени от стволови клетки, са трансплантирани в мозъка на хора с болестта на Паркинсон. Изследването, публикувано в престижното списание Nature Medicine, показва, че трансплантираните клетки могат да оцелеят в човешкия мозък, без да предизвикат сериозни нежелани реакции през първата година след лечението.
В изпитването са участвали осем пациенти с болестта на Паркинсон, които са получили новата клетъчна терапия. Седем от тях са проследени в продължение на 12 месеца. Един участник е починал вследствие на белодробна инфекция, която не е била свързана с лечението.
Болестта на Паркинсон се развива вследствие на загиването на нервни клетки, произвеждащи допамин – вещество, което е от ключово значение за контрола на движенията. Това води до симптоми като тремор, скованост и затруднено движение. Сегашните медикаменти могат временно да компенсират липсата на допамин, но с времето често губят ефективността си.
Новият подход цели не просто да облекчи симптомите, а да замени загиналите клетки. За целта в мозъка се трансплантират прекурсори на допаминови неврони, получени от човешки ембрионални стволови клетки. След присаждането те постепенно се развиват в клетки, които започват да произвеждат допамин.
Позитронно-емисионната томография (PET) е показала ранни признаци, че трансплантираните клетки оцеляват шест и дванадесет месеца след процедурата. Освен това шестима от седемте проследени пациенти са успели да намалят дозата на лекарствата, които приемат за контрол на заболяването.
„Възможността да заменим нервните клетки, загубени при болестта на Паркинсон, отдавна е цел на научните изследвания. Тези резултати представляват важен етап в развитието на лечения, базирани на стволови клетки“, коментира проф. Малин Пармар от Университета в Лунд, ръководител на програмата STEM-PD.
Изследователите обаче подчертават, че резултатите са предварителни. Настоящото проучване е Фаза I/IIa и основната му цел е била да оцени безопасността на терапията. Предстоят по-големи клинични изпитвания, които трябва да покажат доколко лечението може трайно да подобри състоянието на пациентите.
Проектът STEM-PD е първото клинично изпитване в Европа за лечение на Паркинсон с плурипотентни стволови клетки и се осъществява от Университета в Лунд в партньорство с университетски болници и научни центрове в Швеция и Великобритания. Следващата фаза на клиничното развитие вече се подготвя, като целта е да се оцени ефективността на терапията при по-голям брой пациенти.
Коментари