Японски изследователи разработиха изкуствен протеин, който може да потиска натрупването на белтък, свързан с някои наследствени форми на амиотрофична латерална склероза (ALS), съобщиха от Университета Кейо.
Екип от университета използвал машинно обучение, за да проектира новия белтък така, че да разпознава избирателно нестабилна форма на белтъка SOD1. При определени мутации SOD1 може да се отдели от нормалната си двойна структура и да се превърне в единична молекула, която по-лесно образува патологични натрупвания.
Тези натрупвания могат да се превърнат в малки комплекси от белтъчни молекули и в т. нар. амилоидни влакна. Натрупването на патологично променен SOD1 е характерна особеност на ALS, свързана с мутации в гена SOD1.
Изследователите създали множество варианти на изкуствени белтъци с помощта на компютърно проектиране и избрали тези, които най-добре отговарят на поставената цел. Един от тях, наречен #313-604, се свързвал с единичната форма на SOD1, но не и с нормалната двойна форма.
С помощта на рентгенова кристалография учените потвърдили, че изкуственият белтък се свързва със SOD1 по начина, предвиден от компютърния модел.
След това те проверили действието му в лабораторни условия. Добавянето на #313-604 потиснало образуването на патологични белтъчни комплекси и амилоидни влакна от SOD1. При контролен изкуствен белтък, който не може да се свърже със SOD1, такъв ефект не бил наблюдаван.
Изследователите подчертават, че резултатите засега са получени само в епруветка. Все още не е установено дали изкуственият белтък ще има същия ефект в клетки или в жив организъм.
Следващите стъпки включват подобряване на стабилността и силата на свързване на изкуствения белтък със SOD1, както и проверка дали той може да разпознава патологичната форма на белтъка и да потиска натрупването му в клетките.
Според изследователите подходът може в бъдеще да намери приложение и при други невродегенеративни заболявания, при които патологичното натрупване на белтъци играе роля.
Коментари