Учени от Медицинския факултет „Перелман“ към Университета на Пенсилвания са разработили експериментален подход, който използва генно редактиране, за да увеличи производството на белтък, способен да компенсира част от липсващите функции при мускулната дистрофия на Дюшен, съобщиха оттам.
Заболяването е наследствено и се дължи на мутации в гена DMD, които нарушават производството на дистрофин – белтък, необходим за поддържането и защитата на мускулните клетки. Без него мускулите постепенно се увреждат, отслабват и губят функцията си.
Вместо да се насочат директно към дефектния ген, изследователите търсят начин да увеличат производството на утрофин. Този белтък може да изпълнява част от ролята на дистрофина и така да компенсира недостига му.
Екипът комбинира инструменти за редактиране на гени CRISPR с две технологии за доставяне на необходимите молекули до клетките. Едната използва информационна РНК (иРНК), която дава на клетките инструкции за производство на определени белтъци, а другата разчита на липидни наночастици – мастни структури, които пренасят молекулярния товар до целевите клетки. Подобни системи за доставяне на иРНК се използват и при някои ваксини срещу COVID-19.
Резултатите са публикувани в научното списание Molecular Therapy Advances. Според публикацията подходът е спрял и дори обърнал развитието на заболяването в експериментален модел на мускулна дистрофия на Дюшен.
Изследователите продължават да разработват по-прецизни и ефективни методи за генно редактиране и доставяне на молекулите. Необходими са допълнителни изследвания, преди да може да се установи дали подходът ще бъде безопасен и ефективен при хора.
Коментари